"Es la primera verificación de que un fármaco dirigido al proceso patológico subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha demostrado un beneficio clínico en esta devastadora enfermedad", informó La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU.
(CNN) — La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. otorgó el jueves la tradicional aprobación total al fármaco para el Alzheimer Leqembi, el primer medicamento que se ha demostrado que ralentiza el curso de la enfermedad que roba la memoria.
Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid dijeron el jueves que ahora ampliarán la cobertura del medicamento, ampliando el acceso a hasta un millón de personas con formas tempranas de la enfermedad.
“La acción de hoy es la primera verificación de que un fármaco dirigido al proceso patológico subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha demostrado un beneficio clínico en esta devastadora enfermedad“, dijo en el anuncio “Este estudio confirmatorio verificó que es un tratamiento seguro y efectivo para pacientes con enfermedad de Alzheimer”.
Leqembi, de los fabricantes de medicamentos Eisai y Biogen, recibió una aprobación acelerada en enero basada en la evidencia de que elimina las acumulaciones de placa amiloide en el cerebro que están asociadas con la enfermedad de Alzheimer. Pero debido a una decisión de cobertura anterior de CMS, que brinda cobertura de seguro para muchas personas mayores con Alzheimer a través de Medicare, el medicamento no se ha utilizado ampliamente. Cuesta $26,500 anuales antes de la cobertura del seguro.
“Tenías este tratamiento al alcance de tu mano y, de repente, Medicare decía: ‘Sí, pero aún no puedes acceder a eso’”, dijo Joe Montminy, de 59 años, a quien se le diagnosticó Alzheimer de inicio más temprano en su niñez. años 50 “Obtener esa cobertura de seguro es increíblemente importante… porque tener un tratamiento es increíble, pero no puedo pagar el costo de $26,000”.
“El comienzo de una nueva era”
El medicamento fue aprobado solo para personas con formas tempranas de la enfermedad de Alzheimer, aquellas con deterioro cognitivo leve o demencia leve a quienes se les ha confirmado que tienen placas amiloides en sus cerebros. El Dr. Lawrence Honig, profesor de neurología en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, estima que ese grupo constituye aproximadamente una sexta parte de los más de 6 millones de estadounidenses actualmente diagnosticados con Alzheimer.
Es posible que las personas con formas más avanzadas de la enfermedad no se beneficien del medicamento, dijo, y pueden enfrentar mayores riesgos de seguridad.
“No es que sepamos que no es bueno para las personas con enfermedad moderada o grave; es solo que no lo sabemos”, dijo Honig, quien ha sido consultor de compañías farmacéuticas que trabajan en medicamentos para el Alzheimer.
Incluso para aquellos que pueden beneficiarse del medicamento, anotó Honig, no es una cura; Se demostró que Leqembi en un ensayo clínico de 18 meses ralentiza la disminución de la capacidad y función cognitivas en un 27 %.
“Los tratamientos que tenemos ahora son solo el comienzo de una nueva era”, dijo Honig. “Esperamos que tengamos tratamientos que sean más eficaces”.
La Asociación de Alzheimer dijo en un comunicado el jueves que da la bienvenida a la aprobación total de la FDA.
“Este tratamiento, aunque no es una cura, puede dar a las personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer más tiempo para mantener su independencia y hacer las cosas que aman”, dijo la Dra. Joanne Pike, presidenta y directora ejecutiva del grupo. “Esto les da a las personas más meses para reconocer a su cónyuge, hijos y nietos. Esto también significa más tiempo para que una persona conduzca de manera segura, precisa y rápida, se ocupe de las finanzas familiares y participe plenamente en sus pasatiempos e intereses”.
Sin embargo, el medicamento también tiene efectos secundarios y requiere un seguimiento a través de imágenes cerebrales periódicas. Alrededor del 13 % de los participantes en el ensayo experimentaron hinchazón o sangrado cerebral, y esos riesgos podrían ser mayores para ciertos grupos según su genética o si toman medicamentos anticoagulantes. La FDA dice que se incluye un recuadro de advertencia en la información de prescripción para alertar a los pacientes y cuidadores sobre los riesgos potenciales asociados con estos efectos secundarios.
Los sistemas de salud se han estado preparando para un uso más amplio del medicamento.
“Es complicado, y debido a todas estas complicaciones, hemos tratado de ser muy considerados y tomarnos nuestro tiempo para preparar el sistema para esto”, dijo el Dr. Georges Naasan, director médico de la División de Neurología y Neuropsicología del Comportamiento en Mount Sinai. .
El medicamento se administra como infusión intravenosa una vez cada dos semanas. Los centros de infusión se han estado preparando para un aumento potencial de nuevos pacientes.
El medicamento se administra como infusión intravenosa.
“En ciertas áreas, anticipo que probablemente recibiremos entre un 15 % y un 20 % más de referencias de pacientes para este medicamento”, dijo Sue Rottura, directora de operaciones de Vivo Infusion, que dice que brinda servicios de infusión a unos 50 000 pacientes en los EE. UU. “Sabemos en las clínicas de Florida que es posible que tengamos que aumentar la capacidad en esas clínicas, y eso puede implicar aumentar la cantidad de días, aumentar las horas [u] ofrecer horas de fin de semana”.
El fabricante de medicamentos Eisai dijo que no espera que todas las personas que se estima que tienen la enfermedad de Alzheimer temprana busquen usar el medicamento de inmediato.
“Vas a tener un número mucho, mucho más bajo, al menos en este momento”, dijo el director general de Eisai US, Ivan Cheung. “Tal vez dentro de unos años, a medida que estas opciones terapéuticas estén disponibles, estas pruebas sean reembolsadas, ese número aumentará más, pero no creo que vaya a ver a un millón de personas en los próximos años. ”
Montminy está esperando para ver si califica para el medicamento basado en imágenes cerebrales, para lo cual Eisai dijo que también espera una decisión de CMS sobre la cobertura pronto. Si es así, no dudará en aprovechar la oportunidad de pasar más tiempo con su esposa y sus dos hijos, quienes dice que tienen casi 20 años y están al principio de sus carreras.
“A menudo me llaman y me piden consejo sobre el trabajo, y disfruto de esas llamadas telefónicas, pero me preocupa que pronto no pueda ayudarlos”, dijo Montminy. “Como cualquier padre, me encantaría verlos casarse y tener una familia. Sabes, básicamente solo quiero experimentar muchas de las actividades que la mayoría de la gente da por sentado”.
Cobertura ampliada de Medicare
CMS dijo este año que proporcionaría una cobertura más amplia para Leqembi si el medicamento recibiera la aprobación tradicional de la FDA.
“CMS afirma hoy nuestro compromiso de ayudar a las personas con la enfermedad de Alzheimer a tener acceso oportuno a tratamientos innovadores que pueden conducir a una mejor atención y mejores resultados”, dijo la administradora Chiquita Brooks-LaSure en un comunicado el jueves . “Con la decisión de la FDA, los CMS cubrirán ampliamente este medicamento mientras continúan recopilando datos que nos ayudarán a comprender cómo funciona el medicamento. Esta es una buena noticia para los millones de personas en este país y sus familias que se ven afectadas por esta enfermedad debilitante”.
Los beneficiarios de Medicare probablemente enfrentarán costos de bolsillo por Leqembi. Aquellos en Medicare tradicional serán responsables del coseguro del 20 % de la cantidad aprobada por Medicare después de alcanzar el deducible de la Parte B.
La cantidad que tendrán que pagar las personas inscritas en Medicare Advantage o planes complementarios variará según su póliza.
La cobertura también viene con algunas calificaciones. Medicare cubrirá los medicamentos aprobados cuando un médico y un equipo clínico participen en la recopilación de evidencia sobre cómo funcionan estos medicamentos en el mundo real, también conocido como registro, dijo CMS. Esta información ayudará a evaluar la utilidad de los medicamentos para las personas con Medicare.
Los proveedores podrán enviar la evidencia a través de un portal facilitado por CMS, que será de uso gratuito.
CMS publicó más detalles de su plan para cubrir nuevos medicamentos para el Alzheimer a fines de junio. Dijo que está trabajando con una serie de organizaciones que se están preparando para abrir sus propios registros. Los médicos podrán elegir en qué registro participar.
Los participantes en el ensayo clínico experimentaron hinchazón o sangrado cerebral.
La agencia está buscando datos para ayudar a responder varias preguntas descritas en su determinación de cobertura nacional, publicada en abril. Incluyen: ¿El medicamento mejora significativamente los resultados de salud, como la desaceleración del deterioro de la cognición y la función, para los pacientes en la práctica comunitaria amplia? ¿Dependen los beneficios y los daños, como hemorragia cerebral y edema, del uso del fármaco de las características de los pacientes, los proveedores y el entorno? ¿Y cómo cambian los beneficios y los daños con el tiempo?
Sin embargo, los grupos de pacientes y la industria farmacéutica han expresado su preocupación por el uso de un registro, diciendo que creará una barrera para el tratamiento.
La amplia cobertura de Medicare de Leqembi y tipos similares de medicamentos para retrasar la progresión de la enfermedad de Alzheimer probablemente tendrá un gran impacto en los gastos del programa.
Si el 10 % de los aproximadamente 6,7 millones de adultos mayores toman Leqembi, a un precio de lista anual de $26 500, aumentaría el gasto en $17 800 millones, según un análisis de KFF, anteriormente Kaiser Family Foundation. Eso superaría el gasto total en los 10 principales medicamentos de la Parte B administrados en los consultorios médicos en 2021.
El aumento en el gasto podría generar primas más altas de la Parte B de Medicare para todos los afiliados.
